AI藥物研發(fā)高速發(fā)展 建立可信數(shù)據(jù)空間迫在眉睫

川觀智庫研究員 羅韜 李媛莉

人工智能正在全球制藥領(lǐng)域掀起一場“革命”。

今年11月，美國AI生物科技公司Valo Health宣布與德國默克公司合作，默克將利用Valo Health的AI技術(shù)平臺(tái)來識(shí)別驗(yàn)證新的疾病靶點(diǎn)和快速生成臨床前化合物。中國頭部AI生物科技公司英矽智能與全球藥企巨頭禮來公司達(dá)成合作，雙方將依托英矽智能的AI藥物研發(fā)平臺(tái)，聯(lián)合開發(fā)針對特發(fā)性肺纖維化等適應(yīng)癥的創(chuàng)新小分子藥物。

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與AI的交叉融合正邁向縱深。科尼爾管理咨詢公司預(yù)計(jì)，全球AI藥物研發(fā)領(lǐng)域（應(yīng)用AI技術(shù)于藥物發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)，比如藥物發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)過程，采用數(shù)據(jù)挖掘、機(jī)器學(xué)習(xí)幫助挑選出具有潛在療效的候選藥物）市場規(guī)模，到2029年將突破63億美元。AI藥物研發(fā)正進(jìn)入高速發(fā)展期，給生物醫(yī)藥公司帶來全新的機(jī)遇與挑戰(zhàn)。

面對新變化，四川AI藥物研發(fā)應(yīng)用情況如何？產(chǎn)業(yè)發(fā)展有什么迫切需求？近期，川觀智庫走訪調(diào)研全省20余家生物醫(yī)藥公司、相關(guān)研究機(jī)構(gòu)和投資機(jī)構(gòu)，形成本調(diào)研報(bào)告。

變局：AI可以大大壓縮藥物研制周期和成本

AI影響藥物研發(fā)的核心邏輯是：創(chuàng)新藥物原本研制周期長、資金消耗大、盈利周期長，大部分企業(yè)面臨“九死一生”格局，以往一款新藥從實(shí)驗(yàn)室走向臨床再到上市，平均耗時(shí)10年，耗資超過10億美元。而AI藥物研發(fā)可以大大壓縮研制周期和成本。

“通過AI分析生物數(shù)據(jù)，可以把蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測時(shí)間從幾個(gè)月縮短至幾分鐘；通過AI分析基因突變數(shù)據(jù)、靶點(diǎn)識(shí)別，傳統(tǒng)方法需要5年才能實(shí)現(xiàn)的候選藥物甄別，目前能縮短至18個(gè)月。”好醫(yī)生藥業(yè)集團(tuán)有限公司研發(fā)執(zhí)行總經(jīng)理劉彬表示。成都以邦醫(yī)藥科技有限公司總經(jīng)理潘聰向川觀智庫舉例，“以往我們的化合物篩選單次實(shí)驗(yàn)成本就是幾千元，通過AI技術(shù)進(jìn)行藥物初步篩選，預(yù)計(jì)在這個(gè)環(huán)節(jié)將節(jié)約99%的資金成本。”

微芯生物集團(tuán)首席科學(xué)官潘德思指出，目前行業(yè)基本屬于“贏者通吃”，誰先一步有創(chuàng)新成果，誰就容易做到技術(shù)壟斷、產(chǎn)品壟斷。從全球案例看，率先研發(fā)出一款滿足臨床需求的創(chuàng)新藥，將帶來巨大收益。比如默沙東的K藥（帕博利珠單抗）、禮來的替爾泊肽、諾和諾德的司美格魯肽，均已取得數(shù)百億美元的銷售額。多位受訪者指出，AI藥物研發(fā)可能會(huì)進(jìn)一步加劇行業(yè)分化。在AI藥物研發(fā)領(lǐng)域落后的一些生物制藥創(chuàng)新公司，將面臨生存難題。

綜合調(diào)研和公開信息，四川AI藥物研發(fā)相關(guān)公司數(shù)量少于先發(fā)地區(qū)。根據(jù)醫(yī)藥數(shù)據(jù)服務(wù)公司摩熵?cái)?shù)科提供給川觀智庫的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，目前國內(nèi)擁有AI藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)的公司約110家（統(tǒng)計(jì)不包含傳統(tǒng)生物醫(yī)藥公司應(yīng)用AI技術(shù)），主要包括三類：AI藥物研發(fā)Biotech公司（指專注于早期藥物研發(fā)的公司）、具備AI技術(shù)的CRO公司（為制藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等提供醫(yī)學(xué)研發(fā)外包服務(wù)的專業(yè)機(jī)構(gòu)）、AI藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)公司，主要分布在北京、上海、深圳、杭州、蘇州等地。北京、上海、深圳均超過20家，蘇州超過10家，杭州9家。四川相關(guān)公司集中在成都，數(shù)量為3家。成都先導(dǎo)藥物開發(fā)股份有限公司聚焦小分子及核酸新藥的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化，有著全球最大的小分子化合物庫，屬于具備AI技術(shù)的CRO公司。成都盛世君聯(lián)生物技術(shù)有限公司擁有全球最大的大分子化合物庫，屬于AI藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)公司。成都佩德生物醫(yī)藥有限公司是一家從事多肽產(chǎn)品開發(fā)的AI藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)公司。

根據(jù)一線調(diào)研反饋，四川AI藥物研發(fā)仍有較大提升空間。受訪公司中63%已成立自有AI藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì)，31%的公司暫未進(jìn)行實(shí)質(zhì)AI藥物研發(fā)，另有1家公司通過與高校合作展開 AI藥物研發(fā)。不過，多家受訪公司也提到這方面的使用尚處初期。劉彬表示，好醫(yī)生“中醫(yī)藥大模型創(chuàng)新藥篩選平臺(tái)”初步建成，仍需要大量的數(shù)據(jù)驗(yàn)證及優(yōu)化工作。成都生物城股權(quán)投資公司相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，目前省內(nèi)企業(yè)主要是將AI藥物研發(fā)相關(guān)技術(shù)應(yīng)用在早期研發(fā)過程中，缺乏成熟、系統(tǒng)化的AI驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)平臺(tái)。AI技術(shù)對研發(fā)成果轉(zhuǎn)化的實(shí)際推動(dòng)作用尚不夠顯著。

需求：破解“數(shù)據(jù)困境”是制勝關(guān)鍵

面對川觀智庫的采訪，所有公司均表達(dá)了探索AI藥物研發(fā)的意愿和計(jì)劃，但也談到一些現(xiàn)實(shí)難題。

首先是資金問題。“生物醫(yī)藥本身就具有行業(yè)研發(fā)周期長、資金消耗大、盈利周期長的特性，特別是初創(chuàng)型生物醫(yī)藥公司早期無營收支撐，只能依靠融資‘輸血’。2022年中國醫(yī)療健康行業(yè)投融資數(shù)量和金額呈現(xiàn)下滑趨勢，到2023年、2024年這一趨勢進(jìn)一步加劇。”成都醫(yī)學(xué)城管委會(huì)副主任張荔指出。摩熵?cái)?shù)科統(tǒng)計(jì)顯示，2025年上半年一級(jí)市場融資同比呈現(xiàn)下降趨勢，前三季度略有回暖，國內(nèi)創(chuàng)新藥一級(jí)市場融資事件有231起（不包含IPO和收并購）。對此，多位受訪者建議持續(xù)加強(qiáng)生物醫(yī)藥專項(xiàng)產(chǎn)業(yè)基金。

如果說資金是諸多新興行業(yè)面臨的難題，那么“數(shù)據(jù)困境”則是AI藥物研發(fā)賽道中重要又特殊的掣肘。受訪者普遍談到這個(gè)問題。摩熵?cái)?shù)科創(chuàng)始人王中健解釋，AI藥物研發(fā)底層支撐是機(jī)器學(xué)習(xí)、深度學(xué)習(xí)等，數(shù)據(jù)是核心要素。但是，目前AI藥物研發(fā)的數(shù)據(jù)數(shù)量有限、質(zhì)量偏差。盛世君聯(lián)總經(jīng)理黃琛表示，現(xiàn)階段制藥公司通常借助基因組學(xué)數(shù)據(jù)庫、醫(yī)療文獻(xiàn)數(shù)據(jù)庫等獲得公開的通用數(shù)據(jù)，但容易出現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)不一致、數(shù)據(jù)缺失、誤差等問題。而質(zhì)量更高的公司和機(jī)構(gòu)內(nèi)部數(shù)據(jù)，保密性極強(qiáng)，基本不可能公開。事實(shí)上，醫(yī)療數(shù)據(jù)種類多、來源廣，由于涉及隱私（病人信息）、倫理、確權(quán)、對數(shù)據(jù)交換平臺(tái)缺乏信任度等問題，共享和交易難度極大。川觀智庫不完全統(tǒng)計(jì)，包括北京、上海、廣州的數(shù)據(jù)交易所均有掛牌相關(guān)醫(yī)療類數(shù)據(jù)，但全國整體掛牌量不多，難以滿足市場需求。

要推動(dòng)數(shù)據(jù)共享和交易，受訪者認(rèn)為需建立可信數(shù)據(jù)空間。可信數(shù)據(jù)空間可理解為在跨行業(yè)、跨區(qū)域?qū)用鏄?gòu)建起來的、可信的數(shù)據(jù)交換開放平臺(tái)。“可信”的關(guān)鍵在于運(yùn)用先進(jìn)的隱私計(jì)算、區(qū)塊鏈智能合約等技術(shù)手段，為數(shù)據(jù)共享提供安全加密、確權(quán)溯源、行為審計(jì)等保障。而建設(shè)可信數(shù)據(jù)空間，政府牽頭尤其重要。伏羲智庫創(chuàng)始人、主任，中國互聯(lián)網(wǎng)協(xié)會(huì)副理事長李曉東指出，政府主導(dǎo)醫(yī)藥領(lǐng)域可信數(shù)據(jù)空間等基礎(chǔ)設(shè)施的建設(shè)，可以在跨行業(yè)、跨區(qū)域?qū)用鏄?gòu)建起可信的數(shù)據(jù)交換開放平臺(tái)，解決生物醫(yī)藥研發(fā)機(jī)構(gòu)普遍面臨的數(shù)據(jù)“不能用、不敢用、不愿用”的難題，破解醫(yī)藥行業(yè)高質(zhì)量數(shù)據(jù)資源匱乏與流通受限的困阻。此類基礎(chǔ)設(shè)施很難有投資回報(bào)，作為公共基礎(chǔ)設(shè)施，宜由政府主導(dǎo)投入。佩德生物董事長容明強(qiáng)建議，“成都有很多散落的數(shù)據(jù)庫，但是公司端沒有力量實(shí)現(xiàn)串聯(lián)，需要政府牽頭，進(jìn)行更多探索。”四川科倫藥業(yè)股份有限公司副總裁衛(wèi)俊才認(rèn)為，亟須政府搭建AI驅(qū)動(dòng)的醫(yī)藥數(shù)據(jù)融合體系。

根據(jù)公開信息，先發(fā)地區(qū)已有行動(dòng)。今年8月，上海市健康數(shù)據(jù)產(chǎn)業(yè)協(xié)會(huì)正式亮相并發(fā)布國內(nèi)首個(gè)醫(yī)療行業(yè)大模型協(xié)同平臺(tái)——上海市衛(wèi)生健康行業(yè)MaaS平臺(tái)，并計(jì)劃在2025年內(nèi)完成全市400余家主要公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)采集和融合工作，實(shí)現(xiàn)全市衛(wèi)生健康數(shù)據(jù)“統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)、統(tǒng)一采集、一數(shù)一源、共享共用”，形成“政產(chǎn)學(xué)研醫(yī)用”深度融合。浙江也在打造省級(jí)醫(yī)學(xué)生物信息數(shù)據(jù)庫，該省衛(wèi)生健康信息中心發(fā)布的醫(yī)學(xué)人工智能創(chuàng)新服務(wù)平臺(tái)項(xiàng)目，要求匯聚至少5億條健康醫(yī)療公共數(shù)據(jù)。受訪者建議，成都可以率先在四川搭建起CDMO（醫(yī)藥定制研發(fā)生產(chǎn)）共享平臺(tái)和生物樣本轉(zhuǎn)化為醫(yī)藥數(shù)據(jù)（干實(shí)驗(yàn)）生產(chǎn)挖掘共享平臺(tái)，發(fā)揮平臺(tái)功能，推動(dòng)醫(yī)院、科研機(jī)構(gòu)開放脫敏臨床數(shù)據(jù)，構(gòu)建行業(yè)級(jí)數(shù)據(jù)庫。

最后是人才問題。多名受訪者表示，找不到合適的人才。這里的“人才”，主要是指同時(shí)精通人工智能、藥物研發(fā)的跨界人才。受訪者談到，醫(yī)藥科學(xué)家通常在藥物化學(xué)、藥理學(xué)等單一領(lǐng)域深耕，但AI技術(shù)滲透藥物研發(fā)全流程后，所需人才須具備AI工具應(yīng)用能力、數(shù)據(jù)解讀能力等。“很多公司都需要本就稀缺的頂級(jí)算法工程師，而這些人才進(jìn)入生物醫(yī)藥領(lǐng)域的更少。”容明強(qiáng)說。多家受訪公司負(fù)責(zé)人表示，不光科研帶頭人難找，團(tuán)隊(duì)成員也難滿足研發(fā)需求。盛世君聯(lián)CIO沈云坦言：“我學(xué)計(jì)算機(jī)出身，即便在行業(yè)工作了幾年，對于很多生物醫(yī)藥知識(shí)還是陌生的，團(tuán)隊(duì)招聘的人更是需要1年時(shí)間來培養(yǎng)才能上手。”

對此受訪者建議，四川既要加強(qiáng)頂尖人才引進(jìn)，也要依靠省內(nèi)高校加速培養(yǎng)后備梯隊(duì)。大公司可以參考GSK等跨國藥企組建跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)（PhD+MD），中小公司可以與本地高校和研究機(jī)構(gòu)開展項(xiàng)目合作。王中健指出，生物醫(yī)藥行業(yè)人才需長期培養(yǎng)，政策應(yīng)側(cè)重持續(xù)的教育投入，科研經(jīng)費(fèi)支持要注重對“老中青”人才的平衡。此外，還可鼓勵(lì)本地高校打破學(xué)科壁壘，聯(lián)合設(shè)立“AI藥物研發(fā)”或“計(jì)算生物醫(yī)學(xué)”的本科、碩士、博士專業(yè)和學(xué)位項(xiàng)目。同時(shí)，依托相關(guān)產(chǎn)業(yè)規(guī)劃布局，鼓勵(lì)校企共建實(shí)驗(yàn)室與實(shí)訓(xùn)基地，如推動(dòng)成都天府國際生物城、溫江醫(yī)學(xué)城等產(chǎn)業(yè)功能區(qū)與高校、龍頭公司共建“AI藥物研發(fā)創(chuàng)新中心”或“聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”。

【調(diào)研公司與機(jī)構(gòu)】

●四川科倫藥業(yè)股份有限公司

●四川科倫博泰生物醫(yī)藥股份有限公司

●四川匯宇制藥股份有限公司

●四川海思科制藥有限公司

●地奧集團(tuán)成都藥業(yè)股份有限公司

●好醫(yī)生藥業(yè)集團(tuán)有限公司

●成都康弘藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司

●成都海博為藥業(yè)有限公司

●成都通德藥業(yè)有限公司

●成都西嶺源藥業(yè)有限公司

●成都普康唯新生物科技有限公司

●成都以邦醫(yī)藥科技有限公司

●成都佩德生物醫(yī)藥有限公司

●成都盛世君聯(lián)生物技術(shù)有限公司

●成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司

●成都倍特藥業(yè)股份有限公司

●成都苑東生物制藥股份有限公司

●成都微芯藥業(yè)有限公司

●成都百裕制藥股份有限公司

●成都天府國際生物城

●成都醫(yī)學(xué)城

●四川省商務(wù)發(fā)展協(xié)會(huì)

●成都市經(jīng)濟(jì)發(fā)展研究院

●成都高新策源投資集團(tuán)有限公司

●成都生物城股權(quán)投資有限公司

●摩熵醫(yī)藥-生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈數(shù)據(jù)服務(wù)平臺(tái)

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